حول هذه التجربة السريرية
يُعد نقص الصفيحات المناعي الأولي (ITP) من أكثر اضطرابات النزف المكتسبة شيوعًا لدى الأطفال. لا يقتصر انخفاض عدد الصفيحات المزمن على تقييد الأنشطة اليومية فحسب، بل يفرض أيضًا عبئًا نفسيًا هائلاً على الأسرة بأكملها.
لمساعدة المزيد من الأطفال المصابين بـ ITP، يشارك مستشفى جينغدو للأطفال في تجربة سريرية من المرحلة الثالثة متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة التعمية، ومضبوطة بالغفل تقيّمRomiplostim N01 (QL0911)— وهو ناهض جديد لمستقبل الثرومبوبويتين طورته شركة Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.
Romiplostim N01 هو ناهض لمستقبل الثرومبوبويتين (TPO). من خلال الارتباط بمستقبل TPO، يحفّز نمو الخلايا كبيرة النواة في نخاع العظم، مما يزيد من إنتاج الصفيحات ويعالج نقص الصفيحات.
نظرة عامة على التجربة
تمت الموافقة على هذه الدراسة من قبلNational Medical Products Administration (NMPA)ولجنة الأخلاقيات في مستشفى جينغدو للأطفال. حوالي20 مستشفى على مستوى البلادتشارك، بهدف تسجيل~60 مريضًا من الأطفالمصابين بـ ITP في جميع أنحاء الصين.
من يمكنه المشاركة؟
✓ معايير الإدراج
- Age 1 to <18 years at the time of informed consent
- تشخيص سريري لنقص الصفيحات المناعي الأولي لمدة 12 شهرًا على الأقل قبل التوزيع العشوائي (وفقًا للإرشادات الصينية لعام 2021 لتشخيص وعلاج ITP الأولي لدى الأطفال)
- علاج سابق من الخط الأول لـ ITP كان غير فعّال أو أدى إلى انتكاسة
- Average platelet count <30×10⁹/L (from 2 measurements taken ≥24 hours apart during screening), with neither count exceeding 35×10⁹/L
- درجة الحالة الوظيفية ECOG من 0 إلى 2
- الوالد أو الوصي مستعد لتقديم موافقة خطية مستنيرة؛ ويُشجَّع أيضًا المرضى بعمر 8 سنوات فأكثر على تقديم موافقة خطية
✕ معايير الاستبعاد الرئيسية
- تاريخ من شذوذات الخلايا الجذعية في نخاع العظم، أو تغيرات في نخاع العظم غير تلك النمطية لـ ITP
- نقص صفيحات خِلقي معروف أو نقص صفيحات ثانوي ناتج عن مرض مناعي ذاتي
- استئصال الطحال خلال 12 أسبوعًا قبل الجرعة الأولى
- عدم استجابة معروفة لأي ناهض لمستقبل TPO (romiplostim، rhTPO، eltrombopag، hetrombopag، avatrombopag، إلخ)
- العلاج الدوائي لـ ITP (بما في ذلك العلاج الإنقاذي) خلال أسبوعين قبل الجرعة الأولى
- استخدام Nplate® (romiplostim) أو Revolade® (eltrombopag) أو rHuTPO أو غيرها من العوامل المحفّزة لـ c-Mpl خلال 4 أسابيع قبل الجرعة الأولى
كيفية التسجيل
إذا كان طفلك مؤهلاً محتملاً، يُرجى التواصل مباشرةً مع منسّق الدراسة في مستشفى جينغدو للأطفال:
📞 تواصل مع فريق الدراسة
يسرّ فريق أبحاثنا السريرية الإجابة على أسئلتك وتقييم الأهلية بسرية تامة.
كلمة من المستشفى
يُعد نقص الصفيحات المناعي الأولي من أكثر اضطرابات النزف المكتسبة شيوعًا لدى الأطفال. لا يؤثر انخفاض عدد الصفيحات على المدى الطويل على الأنشطة اليومية للطفل فحسب، بل يفرض أيضًا ضغطًا نفسيًا هائلاً على الأسرة بأكملها.
إذا كان طفلك يعاني من نوبات متكررة من ITP، فيرجى التفكير في التواصل معنا. مكالمة هاتفية واحدة قد تفتح بابًا آخر. ستبقى جميع المعلومات الشخصية سرية تمامًا وفقًا للوائح المعمول بها. تسهم مشاركتك في تقدّم طب الأطفال وتساعد أطفال المستقبل المصابين بـ ITP.