Về thử nghiệm lâm sàng này
Giảm tiểu cầu miễn dịch nguyên phát (ITP) là một trong những rối loạn chảy máu mắc phải phổ biến nhất ở trẻ em. Số lượng tiểu cầu thấp mãn tính không chỉ hạn chế các hoạt động hàng ngày mà còn tạo gánh nặng tâm lý to lớn cho cả gia đình.
Để giúp thêm nhiều trẻ em mắc ITP, Bệnh viện Nhi Jingdu đang tham gia một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược đánh giáRomiplostim N01 (QL0911)— một chất chủ vận thụ thể thrombopoietin mới do Qilu Pharmaceutical Co., Ltd. phát triển.
Romiplostim N01 là một chất chủ vận thụ thể thrombopoietin (TPO). Bằng cách gắn vào thụ thể TPO, nó kích thích sự phát triển của các tế bào nhân khổng lồ trong tủy xương, từ đó tăng sản xuất tiểu cầu và điều trị giảm tiểu cầu.
Tổng quan về thử nghiệm
Nghiên cứu này đã được phê duyệt bởiNational Medical Products Administration (NMPA)và Hội đồng Đạo đức của Bệnh viện Nhi Jingdu. Khoảng20 bệnh viện trên toàn quốcđang tham gia, với mục tiêu tuyển~60 bệnh nhimắc ITP trên khắp Trung Quốc.
Ai có thể tham gia?
✓ Tiêu chí lựa chọn
- Age 1 to <18 years at the time of informed consent
- Chẩn đoán lâm sàng ITP nguyên phát ít nhất 12 tháng trước khi ngẫu nhiên hóa (theo Hướng dẫn Trung Quốc 2021 về chẩn đoán và điều trị ITP nguyên phát ở trẻ em)
- Điều trị ITP tuyến đầu trước đó không hiệu quả hoặc dẫn đến tái phát
- Average platelet count <30×10⁹/L (from 2 measurements taken ≥24 hours apart during screening), with neither count exceeding 35×10⁹/L
- Điểm trạng thái hoạt động ECOG từ 0–2
- Cha mẹ hoặc người giám hộ sẵn sàng cung cấp văn bản đồng ý có hiểu biết; bệnh nhân ≥8 tuổi cũng được khuyến khích cung cấp văn bản đồng thuận
✕ Tiêu chí loại trừ chính
- Tiền sử bất thường tế bào gốc tủy xương, hoặc những thay đổi tủy xương khác với những thay đổi điển hình của ITP
- Giảm tiểu cầu bẩm sinh đã biết hoặc giảm tiểu cầu thứ phát do bệnh tự miễn
- Cắt lách trong vòng 12 tuần trước liều đầu tiên
- Đã biết không đáp ứng với bất kỳ chất chủ vận thụ thể TPO nào (romiplostim, rhTPO, eltrombopag, hetrombopag, avatrombopag, v.v.)
- Điều trị ITP bằng thuốc (bao gồm liệu pháp cấp cứu) trong vòng 2 tuần trước liều đầu tiên
- Sử dụng Nplate® (romiplostim), Revolade® (eltrombopag), rHuTPO, hoặc các tác nhân kích thích c-Mpl khác trong vòng 4 tuần trước liều đầu tiên
Cách đăng ký
Nếu con bạn có thể đủ điều kiện, vui lòng liên hệ trực tiếp với điều phối viên nghiên cứu tại Bệnh viện Nhi Jingdu:
📞 Liên hệ nhóm nghiên cứu
Nhóm nghiên cứu lâm sàng của chúng tôi sẵn lòng giải đáp thắc mắc của bạn và đánh giá điều kiện tham gia một cách bảo mật.
Đôi lời từ bệnh viện
Giảm tiểu cầu miễn dịch nguyên phát là một trong những rối loạn chảy máu mắc phải phổ biến nhất ở trẻ em. Số lượng tiểu cầu thấp kéo dài không chỉ ảnh hưởng đến các hoạt động hàng ngày của trẻ mà còn tạo áp lực tâm lý to lớn cho cả gia đình.
Nếu con bạn đang phải vật lộn với các đợt bùng phát ITP tái diễn, xin hãy cân nhắc liên hệ. Một cuộc điện thoại có thể mở ra một cánh cửa khác. Mọi thông tin cá nhân sẽ được giữ bí mật tuyệt đối theo các quy định hiện hành. Sự tham gia của bạn góp phần thúc đẩy y học nhi khoa và giúp đỡ những trẻ em mắc ITP trong tương lai.