À propos de cet essai clinique
La thrombopénie immunitaire primaire (PTI) est l'un des troubles hémorragiques acquis les plus fréquents chez l'enfant. Un taux de plaquettes chroniquement bas limite non seulement les activités quotidiennes, mais impose aussi un lourd fardeau psychologique à toute la famille.
Pour aider davantage d'enfants atteints de PTI, l'hôpital pédiatrique Jingdu participe à un essai clinique de phase III multicentrique, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo évaluantRomiplostim N01 (QL0911)— un nouvel agoniste du récepteur de la thrombopoïétine développé par Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.
Le Romiplostim N01 est un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (TPO). En se liant au récepteur TPO, il stimule la croissance des mégacaryocytes dans la moelle osseuse, augmentant ainsi la production de plaquettes et traitant la thrombopénie.
Aperçu de l'essai
Cette étude a été approuvée par laNational Medical Products Administration (NMPA)et le comité d'éthique de l'hôpital pédiatrique Jingdu. Environ20 hôpitaux dans tout le paysparticipent, avec un objectif de recrutement de~60 patients pédiatriquesatteints de PTI à travers la Chine.
Qui peut participer ?
✓ Critères d'inclusion
- Age 1 to <18 years at the time of informed consent
- Diagnostic clinique de PTI primaire depuis au moins 12 mois avant la randomisation (selon les Directives chinoises 2021 pour le diagnostic et le traitement de la PTI primaire chez l'enfant)
- Traitement de PTI de première ligne antérieur inefficace ou ayant entraîné une rechute
- Average platelet count <30×10⁹/L (from 2 measurements taken ≥24 hours apart during screening), with neither count exceeding 35×10⁹/L
- Indice de performance ECOG de 0 à 2
- Parent ou tuteur disposé à fournir un consentement éclairé écrit ; les patients âgés de 8 ans et plus sont également encouragés à donner leur assentiment écrit
✕ Principaux critères d'exclusion
- Antécédents d'anomalies des cellules souches de la moelle osseuse, ou modifications de la moelle osseuse autres que celles typiques de la PTI
- Thrombopénie congénitale connue ou thrombopénie secondaire due à une maladie auto-immune
- Splénectomie dans les 12 semaines précédant la première dose
- Absence de réponse connue à tout agoniste du récepteur TPO (romiplostim, rhTPO, eltrombopag, hetrombopag, avatrombopag, etc.)
- Traitement médicamenteux de la PTI (y compris traitement de secours) dans les 2 semaines précédant la première dose
- Utilisation de Nplate® (romiplostim), Revolade® (eltrombopag), rHuTPO ou d'autres agents stimulant le c-Mpl dans les 4 semaines précédant la première dose
Comment s'inscrire
Si votre enfant est susceptible d'être éligible, veuillez contacter directement le coordinateur de l'étude à l'hôpital pédiatrique Jingdu :
📞 Contacter l'équipe de l'étude
Notre équipe de recherche clinique se fera un plaisir de répondre à vos questions et d'évaluer votre éligibilité en toute confidentialité.
Un mot de l'hôpital
La thrombopénie immunitaire primaire est l'un des troubles hémorragiques acquis les plus fréquents chez l'enfant. Un taux de plaquettes bas à long terme affecte non seulement les activités quotidiennes de l'enfant, mais exerce aussi une énorme pression psychologique sur toute la famille.
Si votre enfant souffre de poussées récurrentes de PTI, n'hésitez pas à nous contacter. Un simple appel peut ouvrir une nouvelle porte. Toutes les informations personnelles resteront strictement confidentielles conformément à la réglementation en vigueur. Votre participation contribue au progrès de la médecine pédiatrique et aide les futurs enfants atteints de PTI.