Acerca de este ensayo clínico
La trombocitopenia inmune primaria (PTI) es uno de los trastornos hemorrágicos adquiridos más comunes en los niños. Un recuento de plaquetas crónicamente bajo no solo restringe las actividades diarias, sino que también supone una enorme carga psicológica para toda la familia.
Para ayudar a más niños con PTI, el Hospital Infantil Jingdu participa en un ensayo clínico de fase III multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúaRomiplostim N01 (QL0911)— un nuevo agonista del receptor de trombopoyetina desarrollado por Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.
El Romiplostim N01 es un agonista del receptor de trombopoyetina (TPO). Al unirse al receptor de TPO, estimula el crecimiento de los megacariocitos en la médula ósea, aumentando así la producción de plaquetas y tratando la trombocitopenia.
Descripción general del ensayo
Este estudio ha sido aprobado por laNational Medical Products Administration (NMPA)y el Comité de Ética del Hospital Infantil Jingdu. Aproximadamente20 hospitales en todo el paísparticipan, con un objetivo de reclutamiento de~60 pacientes pediátricoscon PTI en toda China.
¿Quién puede participar?
✓ Criterios de inclusión
- Age 1 to <18 years at the time of informed consent
- Diagnóstico clínico de PTI primaria durante al menos 12 meses antes de la aleatorización (según las Directrices chinas de 2021 para el diagnóstico y tratamiento de la PTI primaria en niños)
- Tratamiento previo de primera línea para la PTI que fue ineficaz o provocó una recaída
- Average platelet count <30×10⁹/L (from 2 measurements taken ≥24 hours apart during screening), with neither count exceeding 35×10⁹/L
- Puntuación del estado funcional ECOG de 0 a 2
- Padre o tutor dispuesto a otorgar el consentimiento informado por escrito; también se anima a los pacientes ≥8 años a dar su asentimiento por escrito
✕ Criterios de exclusión principales
- Antecedentes de anomalías de las células madre de la médula ósea, o cambios en la médula ósea distintos de los típicos de la PTI
- Trombocitopenia congénita conocida o trombocitopenia secundaria debida a una enfermedad autoinmune
- Esplenectomía en las 12 semanas anteriores a la primera dosis
- Falta de respuesta conocida a cualquier agonista del receptor de TPO (romiplostim, rhTPO, eltrombopag, hetrombopag, avatrombopag, etc.)
- Tratamiento farmacológico de la PTI (incluida la terapia de rescate) en las 2 semanas anteriores a la primera dosis
- Uso de Nplate® (romiplostim), Revolade® (eltrombopag), rHuTPO u otros agentes estimulantes de c-Mpl en las 4 semanas anteriores a la primera dosis
Cómo inscribirse
Si su hijo podría ser elegible, comuníquese directamente con el coordinador del estudio en el Hospital Infantil Jingdu:
📞 Contactar al equipo del estudio
Nuestro equipo de investigación clínica estará encantado de responder a sus preguntas y evaluar la elegibilidad de forma confidencial.
Una nota del hospital
La trombocitopenia inmune primaria es uno de los trastornos hemorrágicos adquiridos más comunes en los niños. Un recuento de plaquetas bajo a largo plazo no solo afecta las actividades diarias del niño, sino que también ejerce una enorme presión psicológica sobre toda la familia.
Si su hijo ha estado luchando con brotes recurrentes de PTI, considere ponerse en contacto. Una llamada telefónica podría abrir otra puerta. Toda la información personal se mantendrá estrictamente confidencial de conformidad con la normativa aplicable. Su participación contribuye al avance de la medicina pediátrica y ayuda a los futuros niños con PTI.